今日，西雅图儿童医院（Seattle Childrens Hospital）宣布启动使用创新CAR-T免疫疗疗实体瘤的临床试验。该项试验将募集患有复发或难治性非中枢神经系统实体瘤的青少年患者，这些实体瘤都表达EGFR蛋白。在这项名为STRIvE-01的临床1期试验中，CAR-T细胞将靶向在多种儿童肉瘤、肾癌和神经母细胞瘤中表达的EGFR蛋白。 大脑以外的实体瘤占所有儿童癌症的30％，其中，出现在骨骼和软组织中的肉瘤，肾癌和神经母细胞瘤是最常见的儿童实体瘤种类。虽然在过去几十年里癌症疗法的进步显著改善了儿童癌症患者的存活率，但是这些实体瘤容易复发，或是最初疗法没有反应。它们是最容易对标准疗法产生抗性的种类。 CAR-T免疫疗法在治疗儿童白血病方面已经表现出良好的前景，但是在治疗实体瘤方面仍然需要克服重大挑战。实体瘤周围的微能够帮助肿瘤逃避免疫系统，让CAR-T细胞不容易维持活性。 “想要让CAR-T疗法对实体瘤有效并且让患者进入缓解期的话，我们不但需要找到方法让CAR-T细胞进入肿瘤微，而且要确保它们能够在那里存活并且繁衍，”这项临床试验的负责人，西雅图儿童医院的肿瘤学家Katie Albert博士说。 为了达到这个目的，研究人员给CAR-T细胞装备了名为EGFR806的抗体，它能够与在多种实体瘤表面异常表达的EGFR蛋白相结合。在正常组织中，EGFR调控细胞生长和发育。但是当它们表达在恶性实体瘤表面时，EGFR与更强的性和更快速的肿瘤生长相关。EGFR806抗体的特点是它靶向的是EGFR蛋白中的肿瘤性抗原表位，这使CAR-T细胞在靶向肿瘤的同时减少对健康组织的毒性。 预计到克服实体瘤需要一种多方位的治疗手段，STRIvE-01试验包含两个阶段。注册参加第一阶段的青少年患者会接受EGFR806 CAR-T细胞疗法来评估这种疗法的毒性和确定最大耐受剂量。第一阶段结束后，参加第二阶段的患者会接受同时靶向EGFR和CD19的CAR-T疗法的治疗。CD19是在B淋巴细胞表面表达的蛋白。 “通过使用能够靶向两种蛋白的CAR-T疗法，我们力图先一步解决治疗实体瘤的挑战 那就是杀伤肿瘤的T细胞不会在肿瘤组织中驻留，无法防止癌症复发，”Albert博士说：“基于我们在治疗白血病的临床试验中获得的经验，我们希望第二个CD19靶点能够让CAR-T细胞与血液中的B淋巴细胞经常相互作用，从而促进CAR-T细胞的增殖并且维持它们的功能。” 这项研究计划总计注册大约36名患者。STRIvE-01试验结果将帮助指导未来的CAR-T临床试验和发现治疗儿童实体瘤的最佳靶点和疗法组合。 “我们认识到对于携带难治性实体瘤的患者来说，我们很可能需要一系列治疗手段来改变免疫，才能达到治疗效果，”Albert博士说：“我非常高兴能够有这样的机会将我们最先进的免疫疗法手段用于实体瘤项目中。我期待它能够给家长们提供治疗他们孩子癌症的最有效和全面的CAR-T疗法选择。” 根据最近的一项临床试验结果，利用干细胞移植的手段能够帮助克罗恩氏病患者重塑免疫系统。众所周知，上述疾病是一类十分痛苦的慢... 1、辉瑞CDK4/6剂爱博新®（哌柏西利）在中国获批上市 辉瑞公司宣布，全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6剂爱... 神经胶质瘤是一类大脑癌症，该类癌症的治疗手段往往是手术切除伴随放疗或化疗处理。虽然上述组合型疗法能够使得患者的存活时间达... 本文盘点了最新的乳腺癌临床研发管线。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期，2期和3期的乳腺癌药物临床试验数据。纳... 日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和bluebird bio宣布进行合作，将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、... 编者按：Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）投入近90%的开支，用于开发治疗神经退行性疾病的方法。自2000年成立以来，它总... 来自哥伦比亚大学欧文医学中心（CUIMC）的研究人员最近提出，一种与自身免疫性脱发相关的基因竟可以用来改善癌症免疫治疗！ Cred... 本文盘点了最新的肺癌临床研发管线。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期，2期和3期的肺癌药物临床试验数据。纳入统... 胰腺癌不但是世界上最致命的癌症种类之一，而且多年来的癌症研究并没有开发出有效的治疗方法。最近40年来，患者的5年率仍然... 2018年08月03日，制药巨头诺华（Novartis)肿瘤管线近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（... 近年来，不吃或少吃主食一直被不少女性津津乐道，甚至奉为减肥宝典。其实，这种... 人到中年，抬头见褶子，低头见肚腩似乎成了标配。对此，广东省妇幼保健院营养科...梦见吃饺子
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