诺华制药的突破性CAR-T疗法“Kymriah”(CTL019)，被美国FDA批准用以治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)、且因病情难治或出现二次及以上复发的25岁以下患者。 值得一提的是，六岁的艾米丽.怀特海德(Emily Whitehead)，是全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。 而现在她不仅完全痊愈，现在已经茁壮成长到12岁。而艾米丽的，正是诺华的这款CTL019疗法产品。 而几乎就在同一时刻(8月28日)，另一则重磅新闻也刷屏业界，美国生物制药巨头吉列德( Gilead) 宣布将以119 亿美元现金收购凯特制药(Kite)，折合后者股价为180美元/股，溢价29%。 消息传出，凯特制药股价当天大涨28%，另一个CAR-T疗法巨头Juno Therapeutics股价也大涨20%。 之前，凯特制药原本在与诺华的竞争中处于领先地位，然而该公司的KTE-C19在4月底出现1例患者死亡案例后，形式似乎有逆转迹象。 而此次若能得到FDA批准，KTE-C19有望成为FDA批准的第一个治疗非霍奇金淋巴瘤(包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤)的CAR-T产品。 然而这次FDA不对KTE-C19进行ODAC审评，意味着将加快最终审批决定的作出。这显然意味着FDA对CAR-T产品的认可，也预示着CAR-T诊疗时代的正式。 和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。 29 名晚期急性淋巴细胞白血病(ALL)患者，经过 CAR-T 治疗，其中 27 名病情完全缓解，缓解率高达 93%。 2.利用基因工程技术，通过逆病毒和慢病毒载体、转座系统(如 SB 转座系统)或直接将 mRNA 转导到 T 细胞内，使 T 细胞表面表达嵌和抗原受体(CAR)，即成为 CAR-T 细胞; 3.体外扩增 CAR-T 细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个 CAR-T 细胞(体型越大需要细胞越多); CAR-T的靶向免疫疗法的原理，就好比在繁忙的大都市里，试图清除叛乱的和他们的据点。 在这里，CAR-T 就是，就是癌细胞，据点就是肿瘤所在的微，而繁忙的大都市就是我们的身体。 理想情况下，这个靶点需要是一个只在癌细胞表面表达(或高度表达)，而在其它正常的体细胞上是不表达(或者表达非常低)。 (理论上找到一个靶点已经可以是一个专利，你可以拿这个靶点去做抗体药物，进行临床测试，很有机会可以出任 CEO，迎娶白富美，成功的巅峰了。) 之所以血液肿瘤可以被 CAR-T 治愈，有一个原因就是被 CAR 的 T 细胞发挥作用的地方是病人体内的淋巴和血管中，这些地方都是血液细胞经常所处的，有足够的资源供它们存活和。 在血液肿瘤中，就像对付那些在高速公上移动的(血液癌)，可以进行追逐，封甚至直升机追寻等等方法捉到他们。 而在实体瘤中，癌症处在特别的微中，这样让 CAR-T 有些束手无策。在实体癌中，们都藏在了据点里，易守难攻。 2012年，诺华与CAR-T细胞治疗的领头羊-大学合作，斥资2000万美元建立实验室开始了CAR-T的研发。 凯特制药的 KTE-C19 则有望紧随 CTL019 上市。该公司成立于 2009 年，是一家致力于新型肿瘤免疫治疗的生物制药公司，总部位于 Santa Monica。 凯特制药是全球唯一拥有美国国立卫生研究院(NIH)许可的药物公司，与美国国家癌症研究所(NCI)与 NIH 都建立了广泛的合作关系。 2016 年凯特制药将主打产品KTE-C19 的日本市场转让给第一三共，并在2017年初与复星医药(600196)成立合资公司复兴凯特生物。 Juno成立于2013年，是由Fred Hutchinson 癌症中心、斯隆-凯特琳癌症中心以及西雅图 儿童研究机构合作成立的生物制药企业，总部位于美国州西雅图。 其产品主要针对血液肿瘤。原本进展最快、有希望成为Juno第一个上市的CAR-T产品JCAR015，因治疗过程中出现多名患者脑水肿死亡被FDA叫停，2017年3月Juno正式宣布终止JCAR015的Ⅱ期临床试验。 目前Juno进展最快的品种为 JTCR016,该产品已开展针对急性髓性白血病、非小细胞肺癌、间皮瘤三个适应症的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。 截止2017年8月31日，受上述利好消息影响，A股亦同步共振国内基因诊疗龙头华大基因(300676)，贝瑞基因(000710)，精准医疗概念龙头安科生物(300009)，创新药龙头贝达生物都有不俗涨幅，走势活跃。 声明：多赢财富网发布此信息目的在于更多信息，与本网站立场无关。多赢财富网不该信息（包括但不限于文字、数据及图表）全部或者部分内容的准确性、真实性、完整性、有效性、及时性、原创性等。相关信息并未经过本网站，不对您构成任何投资，据此操作，风险自担。房峰辉 四中全会 本文由 恒宇国际（www.neivn.cn）整理发布 |